kk体育2 月 27 日，据 CDE 官网显示，拟将强生的古塞奇尤单抗注射液纳入突破性疗法，用于治疗中重度活动性克罗恩病（CD）的成年患者（受理号：JXSL2101112）。2017 年 7 月，古塞奇尤单抗注射液获 FDA 批准，用于治疗成人中重度斑块状银屑病，成为全球首个被批准用于银屑病治疗的抗人白细胞介素-23（IL-23）的单克隆抗体。此后又积极拓展其他适应症，当前已获批多个适应症，包括掌跖脓疱病、银屑病关节炎等。

　　Crohn病过去又称局限性肠炎、节段性肠炎或肉芽肿性肠炎，是一种病因尚不十分清楚的胃肠道慢性肉芽肿性炎症性疾病。病变多见于回肠末段和邻近结肠，但从口腔至肛门各段消化道均可受累，常呈节段性分布或跳跃式分布。临床主要表现腹痛、腹泻、体重下降、腹块、瘘管形成及肠梗阻为特点。II 期临床 GALAXI 试验研究入组了对传统疗法或生物制品应答不足或者不耐受的克罗恩病患者。试验结果显示，接受不同剂量古塞奇尤单抗治疗的不同患者队列中，在 48 周时达到临床-生物标志物应答的患者比例为 47.5%～66.7%；达到内镜缓解的患者比例为 44.3%～46%；达到临床缓解（clinical remission）且 C 反应蛋白或粪便钙卫蛋白水平正常化的患者比例为 39.3～66.7% 。

　　2月27日，CDE官网显示，诺华LNP023胶囊（iptacopan）拟纳入突破性治疗品种，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。据统计，PNH发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美，可在任何年龄发生，常见于30-40岁人群。抗补体C5疗法(依库珠单抗或Ravulizumab)是既往国际公认的PNH标准治疗。

　　Iptacopan是由诺华研发的first-in-class、靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。

　　2月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）递交了5.1类新药卡马替尼（capmatinib，商品名：Tabrecta）的上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是一种口服的高选择性小分子c-Met激酶抑制剂，已于2020年5月获得美国FDA的加速批准，治疗携带MET外显子14跳跃突变（METex14突变）的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

　　卡马替尼是一种口服、选择性、ATP竞争性的c-Met激酶抑制剂，kk体育对c-Met靶点具有高度选择性，能有效抑制c-Met依赖性肿瘤细胞的增殖和迁移，并能有效诱导细胞凋亡，达到抗肿瘤活性。该药最初由Incyte公司发现，诺华在2009年获得它的研发和推广许可。根据诺华早前新闻稿介绍，卡马替尼是首个被美国FDA批准用于全线跳跃突变转移性NSCLC的靶向药物。

　　2 月 27 日，君实生物宣布其自主研发的昂戈瑞西单抗治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症的两项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床研究均达到主要研究终点。kk体育血脂异常尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）最重要的独立危险因素，因此降低 LDL-C 水平，可显著减少 ASCVD 的发病及死亡危险。昂戈瑞西单抗（JS002）是一款抗 PCSK9 单克隆抗体，PCSK9 抑制剂作为强效降低 LDL-C 水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂异常管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。

　　2月24日，优锐医药在clinicaltrials.gov网站上注册了一项III期临床试验，以评估恩塞芬汀（ensifentrine）治疗中重度慢性阻塞性肺病患者的疗效和安全性。恩塞芬汀是Verona Pharma开发的一种吸入式磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，具备扩张气管和抗炎双重效果，还能激活囊状纤维化跨膜转导调节子（CFTR）以降低粘液粘度和改善粘膜纤毛清除。恩塞芬汀是国内开发进度最快的一款COPD新药，TQC3721（正大天晴）、FP-025（逸达生物）、CNTO6785（方坦思/强生）、HPP737（济川药业/恒翼生物）、REGEND001（吉美瑞生）均处于II期临床阶段。

　　2月27日，迈威生物宣布其自主研发的9MW3811注射液已于近日正式获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准开展临床试验。根据迈威生物新闻稿，9MW3811注射液是一款靶向IL-11的抗体药物，拟开发适应症为多种晚期恶性肿瘤以及纤维化疾病。在澳大利亚获批开展临床的9MW3811是迈威生物开发的一款靶向IL-11的人源化单克隆抗体。IL-11是IL-6家族的成员之一。

　　研究表明，IL-11在特发性肺纤维化患者的侵袭性肺成纤维细胞中表达上调。此外，IL-11还参与肿瘤的发生过程，kk体育如细胞增殖、血管生成、细胞凋亡等。根据迈威生物新闻稿，9MW3811可高效阻断IL-11下游信号通路的激活，从而达到对纤维化和肿瘤的治疗效果。

　　2月27日，科伦药业发布公告，其自研的Nectin-4 ADC新药SKB410获批在华开展临床试验。SKB410 是 科伦研发的一款 Nectin-4 ADC，拟用于治疗晚期实体瘤。kk体育Nectin-4 能促进肿瘤增生、血管生成、淋巴管生成及淋巴转移，在健康成人组织中的表达量非常低。然而，在多种类型癌症中，包括膀胱癌、三阴性乳腺癌、肺癌、结直肠癌、胰腺癌及卵巢癌，Nectin-4 的表达被重新激活并有高表达量。

　　Nectin-4 的正调控亦为一些癌症类型中总体生存率较差的独立生物标记物。由于在癌症中的选择性表达，Nectin-4 已成为有潜力用于治疗各种癌症的靶点。同日，科伦药业公告其控股子公司科伦博泰已于2023年2月24日向港交所递交了首次公开发行境外上市外资股（H股）并在香港联交所主板上市的申请。

　　近日，Immunocore公司在逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上公布了IMC-M113V的安全性和活性数据，这是一种双特异性的在研可溶性TCR疗法，用于治疗HIV病毒感染者。

　　新闻稿指出，这种疗法旨在消灭被HIV病毒感染的细胞“储库”，以实现功能性治愈。IMC-M113V建立在Immunocore公司旗下ImmTAX技术基础上，旨在消除持续被艾滋病毒感染的CD4+细胞（“储库”）。kk体育IMC-M113V的靶点是Gag蛋白的肽段，该蛋白由被HIV感染的细胞表面HLA*A02递呈。减少这些细胞的数量是在没有抗逆转录病毒药物的情况下可能达到病毒抑制状态的一种方法，或者说实现功能性治愈。

　　近日，Actinium Pharmaceuticals公司公布了其靶向性放射疗法Iomab-B在≥55岁的活动性复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者中开展的关键性3期临床试验的完整数据。结果显示，Iomab-B达到了该试验的主要终点，并且与没有接受Iomab-B交叉治疗的对照组患者相比，接受Iomab-B治疗患者的1年生存率和中位总生存期均实现了翻倍。

　　Iomab-B是一款靶向性放射疗法，旨在通过快速耗尽血癌患者体内的癌细胞、免疫细胞和骨髓干细胞来改善患者获得骨髓移植（BMT）治疗的机会。Iomab-B的药物分子设计将单克隆抗体apamistama与放射性同位素碘-131相连接，并以细胞表面的CD45作为靶点，这是一种广泛表达于所有类型血癌细胞和免疫细胞（包括骨髓造血干细胞/祖细胞）表面的抗原。当Iomab-B附着于靶细胞上时便会释放出能量，可以破坏AML患者体内的癌细胞并消除他们自身的骨髓。通过有针对性地将碘-131直接注入骨髓，Iomab-B有望避免因非靶向性放疗或是外照射放疗对于健康组织的伤害，同时有效地杀死患者体内的癌细胞和骨髓细胞，为BMT奠定基础。

　　2月26日,据《华尔街日报》知情人士透露，辉瑞正在与Seagen谈判，拟收购Seagen。目前Seagen市值约301.42亿美元，而辉瑞开出的价格，预计会在这一基础上，给出更高的溢价。也就是说，如果交易能够顺利达成，这可能将是一笔超300亿美元的巨额交易，辉瑞也将一举创造ADC发展史上最大并购案。此前吉利德曾因210亿美金收购生物科技公司Immunomedics引爆ADC市场。

　　经过二十多年的探索，如今Seagen建立了一条优质的ADC产品管线。目前，Seagen共有四款产品上市，分别为Adcetris、Padcev、Tivdak、Polivy。2022年这四款产品为Seagen带来了17亿美元的收入。同时，作为Seagen储备的专利技术也为其在ADC领域的竞争建立了护城河。

　　情报来源：智慧芽新药情报库，每日更新全球新药资讯1000条+，精选50条，获取以上详细资讯情报及更多详细资讯，请私信或评论留言。返回搜狐，查看更多