kk体育3 月 8 日，国家药监局发布公告，批准了海和药物 1 类新药「谷美替尼」的上市申请。这是一款口服高选择性 MET 抑制剂，用于 MET 外显子 14 跳变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），此前该药申报上市之时，曾被纳入优先审评。间充质上皮转化蛋白（MET）是一种受体酪氨酸激酶，最初发现于 1985 年，属于 RTK 的一个独特亚家族。MET 通路异常激活在许多实体瘤中发生，包括脑癌，乳腺癌、结直肠癌、胃癌、头颈癌、肺癌、kk体育肝癌、皮肤癌、前列腺癌和软组织癌等，尤其是在肺肉瘤样癌（PSC）中，可高达 31.8%，而且传统化疗、免疫治疗都效果不佳。

　　这种异常激活可通过非 HGF 依赖性机制发生，主要包括MET 14 号外显子跳跃突变、MET 扩增、重排和 MET 蛋白过表达。MET 被认为是继 EGFR/ALK 之后 NSCLC 精准治疗领域又一重要的分子治疗靶点。谷美替尼是一款口服的强效、高选择性小分子 MET 抑制剂，其全球关键 II 期 GLORY 研究结果表明，在治疗携带 MET14 外显子（METex14）跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，总体人群客观缓解率（ORR）为 60.9%，初治人群 ORR 更是高达 66.7%；中位缓解持续时间（DoR）为 8.2 个月，并且对脑转移患者有效。

　　3月8日，CDE官网显示，康宁杰瑞地舒单抗注射液的上市申请获受理。地舒单抗是一款IgG2全人源化单克隆抗体，可阻止核因子B受体活化因子配体（RANKL）激活破骨细胞及其前体表面的受体RANK，阻断RANKL/RANK相互作用可抑制破骨细胞形成、功能和存活，从而减少骨吸收，增加骨皮质和骨小梁的骨量和强度。原研由安进开发上市，根据规格和适应症分为两个不同的品牌，分别为：Xgeva（安加维，70 mg/ml）和 Prolia（普罗力，60 mg/ml）。其中Prolia用于治疗骨质疏松，Xgeva用于治疗癌症相关骨病。

　　3月7日，Novan公司宣布，美国FDA受理了其在研产品10.3% berdazimer凝胶（SB206）的新药上市申请（NDA），用于治疗传染性软疣。PDUFA目标日期设定为2024年1月5日。软疣是一种具有高度传染性的常见病毒性皮肤病，主要感染对象为儿童等免疫力低下的人群。该疾病是由痘病毒引起的，可导致独特的隆起、泛红的皮肤损伤，从而引发疼痛、炎症、瘙痒和细菌感染。软疣很容易通过直接的皮肤接触或通过污染物传播到身体的其他部位或传播给其他人。如果不进行治疗，该病平均可持续13个月，在某些情况下甚至可长达数年。

　　SB206是一种用于治疗病毒性皮肤感染的局部抗病毒凝胶，有望成为治疗软疣的“first-in-class”局部治疗药物。该产品的活性成分berdazimer是一种新化学实体（NCE），可释放一氧化氮（NO），具有抗病毒活性。Novan公司总裁兼首席执行官Paula Brown Stafford女士表示，SB206的NDA有机会在距离今天不到10个月的时间内获得批准，这标志着Novan公司及其股东将迎来一个重要的里程碑。他们相信这款新分子实体可以为软疣患者提供一种急需的治疗选择，并具有易于应用、局部用药、自我给药等多种益处。

　　3月7日，BioMarin宣布，kk体育伏索利肽（Voxzogo）用于治疗5岁以下具有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者的补充新药申请（sNDA）获FDA受理，PDUFA日期定为2023年10月21日。软骨发育不全是一种由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因异常导致的发育异常的常染色体显性遗传病，是最常见的一种人类侏儒症，其全球发病率约为1/25000。FGFR3是骨骼生长的负调节因子，其基因异常会导致软骨内骨化缺陷，进而导致患者身材矮小和长骨、脊柱、面部和颅底结构紊乱。

　　伏索利肽是BioMarin开发的一种C型利钠肽（CNP, C-type natriuretic peptide）类似物，于2021年8月首次在欧盟获批上市，用于治疗2岁以上骨生长板未闭合（开放性骨骺）的软骨发育不全儿童患者。伏索利肽也是第一款获批用于治疗具有开放性骨骺的软骨发育不全儿童的药物。目前全球仅7款软骨发育不全药物进入临床阶段，而伏索利肽是其中唯一一款上市产品。其中，联拓生物引进的infigratinib（FGFR抑制剂）已进入III期临床阶段，维昇药业引进的TransCon CNP（CNP类似物）处于II/III期临床阶段。

　　3月8日，中国药物临床试验登记与信息公示平台公示，阿斯利康（AstraZeneca）及旗下Alexion公司已经启动一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估CAEL-101注射液治疗轻链淀粉样变性梅奥IIIb期患者的有效性和安全性。公开资料显示，CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，为阿斯利康旗下Alexion公司通过5亿美元收购Caelum Biosciences公司所得。

　　轻链淀粉样变性是由浆细胞营养不良引起的一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在全身器官（包括心脏和肾脏）组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月，最常见死亡原因是心脏衰竭。目前该疾病的治疗主要以浆细胞营养不良（PCD）治疗为目标来阻止纤维的形成，但无法治疗器官中沉积的现有纤维。

　　CAEL-101最初由Caelum公司开发。作为一款靶向淀粉样蛋白纤维原的潜在“first-in-class”疗法，该药可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合，以减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能。

　　3月7日，齐鲁制药在clinicaltrials.gov网站上登记了一项评估QLS1128治疗轻中度新冠病毒感染患者有效性和安全性的III期临床试验。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，预计纳入1220例轻中度新冠病毒感染患者，已于2023年3月7日启动。主要终点是从服用QLS1128后新冠症状持续恢复（定义为从开始治疗到11种新冠症状连续3天得分为0）的时间。次要终点包括11种新冠症状连续2天持续减轻的时间、病毒载量、首次核酸转阴时间、核酸转阴的患者比例等。目前，齐鲁制药的QLS1128尚未披露具体靶点。

　　3月7日，Protagonist Therapeutics宣布其与强生旗下杨森制药公司合作开发的IL-23受体拮抗剂JNJ-2113治疗中重度斑块状银屑病的IIb期FRONTIER 1研究取得积极结果，达到主要终点。kk体育JNJ-2113是一款口服IL-23受体拮抗剂。2017年5月，杨森与Protagonist Therapeutics签订独家许可合作协议，共同开发口服IL-23受体拮抗剂。2021年12月，Protagonist与杨森决定将PN-235作为候选药物。kk体育到目前，强生已有两款IL-23通路产品，分别为抗IL-12/IL-23单抗乌司奴单抗和抗IL-23单抗古塞奇尤单抗。

　　3月8日，CDE官网显示，博安生物的注射用BA1202临床试验申请获受理，用于治疗结直肠癌、胰腺导管腺癌等CEA阳性肿瘤。BA1202是博安生物通过双特异T-cell engager技术平台自主开发靶向CEA及CD3的双特异性抗体，主要用于治疗晚期转移性结直肠癌、胰腺导管腺癌等CEA阳性肿瘤。它采用一种新型蝴蝶抗体结构，保留了Fc区，可与T细胞受体（TCR）复合物上的CD3及肿瘤细胞上表达的CEA连接，然后激活内源性T细胞，清除CEA阳性肿瘤细胞。临床前研究数据显示，BA1202对肿瘤细胞具有较强的细胞毒性，可显著减少细胞因子的释放，表现出更好的治疗潜力。

　　博安生物的双特异T-cell Engager技术平台可通过二价结合表现出与肿瘤靶抗原的高亲和力，以实现更好的药物疗效，kk体育而通过单价结合表现出与T细胞的低亲和力，以降低毒性及细胞因子释放综合症（CRS）的风险。

　　近日，深圳市新合生物医疗科技有限公司提交的国内首个mRNA肿瘤新抗原疫苗XH101注射液的新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2300170）。该靶点为全球首创靶点，新合生物迎来RNA肿瘤治疗领域的里程碑进展。XH101注射液是新合生物在全球首创的（First in Class）靶向胃癌公共新抗原的治疗性mRNA肿瘤疫苗。该公共新抗原是新合生物通过独家研发的肿瘤新抗原预测算法平台、免疫原性Elispot验证平台及细胞杀伤平台，从大量胃癌患者中筛选、预测、验证出的一段免疫原性强、覆盖度广的肿瘤公共新抗原序列。临床前研究数据显示XH101注射液能够有效激发患者的T细胞免疫应答及肿瘤细胞杀伤效应，具有显著的临床治疗潜力。

　　3月8日，康方生物发布新闻稿称，公司旗下康方药业将与上海医药携手，共同推进其自主开发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体新药开坦尼（卡度尼利单抗注射液）联合上海医药自主开发的CDK4/6抑制剂SPH4336片，针对高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等肿瘤适应症的联合疗法开发。卡度尼利单抗注射液是康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物，主要用于治疗癌、肺癌、肝癌、胃癌、肾癌、食管鳞癌等多种恶性肿瘤。该产品已于2022年6月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性癌患者的治疗。

　　相关临床研究数据显示，卡度尼利单抗与抗PD-1单抗联合CTLA-4单抗的联合疗法相比，毒性显著降低，具有明显的安全性和疗效优势。SPH4336片是上海医药自主开发的口服小分子抑制剂，对CDK4/6靶点具有较高的选择性，同时具有广谱抗Rb阳性肿瘤活性。在临床病人来源的脂肪肉瘤PDX的裸小鼠皮下移植瘤模型上，SPH4336显示出较好的抗肿瘤作用。

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